Vývoj nového léku vyžaduje průměrně 12 let usilovné práce a značných investic. Hledání farmaceutické inovace se zaměřuje na vysokoúrovňovou spolupráci výrobců léčiv a zdravotnických odborníků. Proto farmaceutické společnosti pěstují silná partnerství s akademickými institucemi, které provádějí základní výzkum, a posilují interní fond znalostí a zkušeností s klíčovými moderními technologiemi pro výzkum a vývoj. Celosvětově pracuje v oblasti výzkumu a vývoje společnosti Boehringer Ingelheim více než 8 100 zaměstnanců.

Ale dříve než výzkumný projekt na nový lék začne, je nutné odpovědět na řadu otázek, jako například „Která onemocnění urgentně vyžadují inovativní léčbu?“ nebo „Jsou dostupná nová zjištění ohledně příčiny onemocnění?“. Odpovědi na tyto otázky musí být hledány pomocí diskusí se zdravotnickými odborníky. Teprve poté začíná „hon“ na „cíle“, jako jsou enzymy nebo receptory. Jakmile je cíl identifikován, výzkumníci vyvinou množinu sloučenin, které jsou navrženy tak, aby fungovaly právě vzhledem k tomuto cíli. Je známo, že pouze 10 syntetizovaných sloučenin z 10 000 dospěje až do finální fáze. Z těchto 10 sloučenin se pouze jedna dostane až do regálů lékáren. Než výzkum a vývoj léčiva dojde do poslední fáze, bude to stát více než miliardu eur, včetně všech neúspěšných pokusů.

Testovací období

Po vývoji sloučenin následuje zkoumání jejich účinnosti. Za tímto účelem výzkumníci provádějí rozsáhlé testy sloučenin, přičemž se primárně zaměřují na to, zda tyto sloučeniny nemají škodlivé účinky. Většinou uběhne více než 5 let, než potenciálně vhodné sloučeniny projdou všemi testy. Pouze sloučeniny, u kterých bylo dosaženo uspokojivé účinnosti a tolerance, mohou postoupit do další fáze vývoje léčiva.

Úspěch nebo selhání?

Po testování jsou sloučeniny, které úspěšně prošly preklinickou fází, nejdříve testovány na malé skupině zdravých dospělých jedinců (Fáze I). Cílem je zjistit jak stádium, kdy lék začíná účinkovat, tak dávku, od které se již začínají projevovat nežádoucí účinky. Následně je zkoumána účinnost léku, tolerance a vhodné dávkování na skupině 100 až 500 pacientů z řad dobrovolníků navržených lékařem (Fáze II). Ve Fázi III probíhají několikaleté rozsáhlé testy na stovkách až tisících pacientů s cílem ověřit, zda předchozí zjištění platí i pro mnohem vyšší počet pacientů. Testy na dětech mohou probíhat, až po ukončení testů na dospělých jedincích.

Uvedení léku na trh

Jakmile dojde k ověření účinnosti léčiva, shromáždí výzkumníci všechny výsledky a podají žádost o jeho schválení. Za tímto účelem poskytují výzkumná data americkému Úřadu pro kontrolu léčiv (FDA), který data prověří a vyhodnotí. Pokud úřad vydá kladné stanovisko, je lék zařazen do výroby, ze které je následně distribuován pacientům.